Edition du 05-12-2020

Vertex : avis favorable du CHMP pour le SYMKEVI®

Publié le mardi 31 juillet 2018

Vertex : avis favorable du CHMP pour le SYMKEVI®Vertex, la société de biotechnologie américaine, a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) a adopté un avis favorable pour le SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) en combinaison avec de l’ivacaftor (KALYDECO®) pour le traitement de personnes atteintes de fibrose kystique (FK) âgées de 12 ans et plus avec certaines mutations du gène CFTR.

Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) a adopté un avis favorable pour le SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) en combinaison avec de l’ivacaftor (KALYDECO®) pour le traitement de personnes atteintes de fibrose kystique (FK) âgées de 12 ans et plus, qui ont soit deux copies de la mutation F508del dans le gène régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), ou une copie de la mutation F508del et une copie d’une des 14 mutations suivantes dans laquelle la protéine CFTR montre une activité résiduelle: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, et 3849+10kbC→T.

S’il reçoit une autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne (CE), le tezacaftor/ivacaftor sera utilisé en combinaison avec l’ivacaftor et sera le premier médicament à traiter les défauts de la protéine CFTR chez les patients atteints d’une FK ayant une copie de la mutation F508del et une copie d’une des 14 mutations provoquant une activité CTFR résiduelle. Il fournit également une nouvelle option thérapeutique pour un nombre important de personnes atteintes d’une FK ayant deux copies de la mutation F508del.

« Chez Vertex, notre objectif est de trouver un remède pour toutes les personnes vivant avec une FK et nous faisons de rapides progrès pour traiter jusqu’à 90 pour cent des patients », déclare la Dr. Reshma Kewalramani, vice-présidente exécutive, en charge du développement mondial des médicaments et des affaires médicales, et directrice médicale chez Vertex. « L’annonce d’aujourd’hui est une étape charnière de notre mission. S’il est approuvé, le tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l’ivacaftor représente une sérieuse option thérapeutique pour les personnes ayant deux copies de la mutation F508del et le premier médicament dans l’UE pour les patients ayant une copie de la mutation F508del et une copie d’une des 14 mutations provoquant une activité CTFR résiduelle. »

La soumission réglementaire était soutenue par les résultats de deux études pivots de Phase 3, EVOLVE et EXPAND, publiés dans le New England Journal of Medicine en novembre 2017. Les résultats ont montré que le tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l’ivacaftor apporte des avantages sur différentes populations FK, notamment des améliorations statistiquement pertinentes dans la fonction pulmonaire, telles que déterminées par le changement absolu du niveau de base en ppFEV1, et avec un profil d’innocuité généralement bien toléré et l’absence d’augmentation des effets indésirables respiratoires en comparaison avec le placebo. Les réactions indésirables les plus communes présentées par les patients ayant reçu du tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l’ivacaftor dans des études de Phase 3 regroupées et contrôlées par placebo ont été la céphalée et la rhinopharyngite.

« La thérapie combinée de tezacaftor/ivacaftor pour la FK est une nouvelle étape de taille dans le développement de thérapies changeant la maladie. Cette combinaison améliore d’importants résultats cliniques et pourrait apporter des améliorations aux personnes qui ne peuvent pas utiliser l’ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) », déclare Stuart Elborn, professeur en médecine respiratoire, et directeur du centre spécialisé sur la fibrose kystique chez l’adulte au Royal Brompton Hospital, à Londres.

Le tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l’ivacaftor a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en février 2018 et Santé Canada en juin 2018. Il est commercialisé sous le nom SYMDEKO™ aux États-Unis et au Canada.

Source : Vertex

 








MyPharma Editions

INNO’Vaccins : les candidatures à l’appel à projets d’AstraZeneca et Janssen sont ouvertes

Publié le 4 décembre 2020
INNO’Vaccins : les candidatures à l’appel à projets d’AstraZeneca et Janssen sont ouvertes

Le programme INNO’Vaccins, lancé par AstraZeneca et Janssen visant à développer des solutions innovantes pour accompagner la vaccination, vient d’ouvrir le dépôt des candidatures dans le cadre de son appel à projets auprès de l’écosystème des start-ups.

Teva Santé lance Actu-Migraine.fr, une plateforme pour les professionnels de santé

Publié le 4 décembre 2020
Teva Santé lance Actu-Migraine.fr, une plateforme pour les professionnels de santé

Dans le cadre de son engagement en Neurologie, Teva Santé lance le site Actu-Migraine.fr avec l’objectif d’accompagner les praticiens dans ce contexte d’évolution permanente. Réservé aux professionnels de santé (accès sécurisé), Actu-Migraine.fr rassemble différents articles et ressources qui les aideront dans leur pratique quotidienne.

OSE Immunotherapeutics et le CHU de Nantes démarrent une étude clinique de Phase 1/2 avec FR104 chez les patients ayant reçu une transplantation rénale

Publié le 4 décembre 2020
OSE Immunotherapeutics et le CHU de Nantes démarrent une étude clinique de Phase 1/2 avec FR104 chez les patients ayant reçu une transplantation rénale

OSE Immunotherapeutics et le Centre Hospitalier Universitaire de Nantes ont annoncé que l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) et le Comité de Protection des Personnes (CPP) ont donné leur autorisation pour démarrer un essai clinique de Phase 1/2 évaluant FR104, anticorps monoclonal antagoniste du CD-28, administré pour la première fois chez des patients ayant reçu une transplantation rénale. Cette étude sera menée dans le cadre d’un accord de collaboration entre OSE Immunotherapeutics et le CHU de Nantes.

Transgene : Hedi Ben Brahim nommé au poste de Président-Directeur Général

Publié le 4 décembre 2020
Transgene : Hedi Ben Brahim nommé au poste de Président-Directeur Général

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies reposant sur des vecteurs viraux contre les cancers, a annoncé que le Conseil d’administration a approuvé la nomination d’Hedi Ben Brahim en tant que Président-Directeur général de Transgene à compter du 1er janvier 2021.

Inserm : trois premiers essais cliniques vaccinaux prévus à partir du mois de décembre via la plateforme COVIREIVAC

Publié le 3 décembre 2020
Inserm : trois premiers essais cliniques vaccinaux prévus à partir du mois de décembre via la plateforme COVIREIVAC

La France, forte de l’excellence de sa recherche clinique en matière de vaccination s’est organisée pour contribuer à l’évaluation des candidats vaccins contre la COVID-19 les plus prometteurs via la plateforme COVIREIVAC de l’Inserm. Trois essais cliniques vaccinaux devraient démarrer en France dès le mois de décembre sous réserve de l’accord des autorités réglementaires.

Valneva : accélération du développement pédiatrique de son candidat vaccin contre la maladie de Lyme

Publié le 3 décembre 2020
Valneva : accélération du développement pédiatrique de son candidat vaccin contre la maladie de Lyme

Valneva, société spécialisée dans les vaccins contre des maladies générant d’importants besoins médicaux, a annoncé son intention d’accélérer le développement pédiatrique de son vaccin contre la maladie de Lyme, VLA15, en collaboration avec Pfizer, avec l’initiation de l’étude VLA15-221 prévue au premier trimestre 2021, sous réserve de l’approbation des autorités réglementaires.

Provepharm Life Solutions acquiert Apollo Pharmaceuticals USA pour soutenir son développement aux Etats-Unis

Publié le 3 décembre 2020
Provepharm Life Solutions acquiert Apollo Pharmaceuticals USA pour soutenir son développement aux Etats-Unis

Provepharm Life Solutions a annoncé le rachat d’Apollo Pharmaceuticals USA Inc. (Floride), société basée aux Etats-Unis spécialisée dans la commercialisation de produits injectables stériles pour le milieu hospitalier. Les activités d’Apollo Pharmaceuticals USA Inc. seront fusionnées à celles de la filiale américaine du groupe Provepharm, en Pennsylvanie. Les termes financiers de l’accord ne seront pas dévoilés.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents