Edition du 23-02-2019

Vertex : avis favorable du CHMP pour le SYMKEVI®

Publié le mardi 31 juillet 2018

Vertex : avis favorable du CHMP pour le SYMKEVI®Vertex, la société de biotechnologie américaine, a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) a adopté un avis favorable pour le SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) en combinaison avec de l’ivacaftor (KALYDECO®) pour le traitement de personnes atteintes de fibrose kystique (FK) âgées de 12 ans et plus avec certaines mutations du gène CFTR.

Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) a adopté un avis favorable pour le SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) en combinaison avec de l’ivacaftor (KALYDECO®) pour le traitement de personnes atteintes de fibrose kystique (FK) âgées de 12 ans et plus, qui ont soit deux copies de la mutation F508del dans le gène régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), ou une copie de la mutation F508del et une copie d’une des 14 mutations suivantes dans laquelle la protéine CFTR montre une activité résiduelle: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, et 3849+10kbC→T.

S’il reçoit une autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne (CE), le tezacaftor/ivacaftor sera utilisé en combinaison avec l’ivacaftor et sera le premier médicament à traiter les défauts de la protéine CFTR chez les patients atteints d’une FK ayant une copie de la mutation F508del et une copie d’une des 14 mutations provoquant une activité CTFR résiduelle. Il fournit également une nouvelle option thérapeutique pour un nombre important de personnes atteintes d’une FK ayant deux copies de la mutation F508del.

« Chez Vertex, notre objectif est de trouver un remède pour toutes les personnes vivant avec une FK et nous faisons de rapides progrès pour traiter jusqu’à 90 pour cent des patients », déclare la Dr. Reshma Kewalramani, vice-présidente exécutive, en charge du développement mondial des médicaments et des affaires médicales, et directrice médicale chez Vertex. « L’annonce d’aujourd’hui est une étape charnière de notre mission. S’il est approuvé, le tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l’ivacaftor représente une sérieuse option thérapeutique pour les personnes ayant deux copies de la mutation F508del et le premier médicament dans l’UE pour les patients ayant une copie de la mutation F508del et une copie d’une des 14 mutations provoquant une activité CTFR résiduelle. »

La soumission réglementaire était soutenue par les résultats de deux études pivots de Phase 3, EVOLVE et EXPAND, publiés dans le New England Journal of Medicine en novembre 2017. Les résultats ont montré que le tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l’ivacaftor apporte des avantages sur différentes populations FK, notamment des améliorations statistiquement pertinentes dans la fonction pulmonaire, telles que déterminées par le changement absolu du niveau de base en ppFEV1, et avec un profil d’innocuité généralement bien toléré et l’absence d’augmentation des effets indésirables respiratoires en comparaison avec le placebo. Les réactions indésirables les plus communes présentées par les patients ayant reçu du tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l’ivacaftor dans des études de Phase 3 regroupées et contrôlées par placebo ont été la céphalée et la rhinopharyngite.

« La thérapie combinée de tezacaftor/ivacaftor pour la FK est une nouvelle étape de taille dans le développement de thérapies changeant la maladie. Cette combinaison améliore d’importants résultats cliniques et pourrait apporter des améliorations aux personnes qui ne peuvent pas utiliser l’ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) », déclare Stuart Elborn, professeur en médecine respiratoire, et directeur du centre spécialisé sur la fibrose kystique chez l’adulte au Royal Brompton Hospital, à Londres.

Le tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l’ivacaftor a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en février 2018 et Santé Canada en juin 2018. Il est commercialisé sous le nom SYMDEKO™ aux États-Unis et au Canada.

Source : Vertex

 








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