Edition du 24-05-2019

Vivet Therapeutics : VTX-801 désigné médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis dans la maladie de Wilson

Publié le mardi 26 septembre 2017

Vivet Therapeutics : VTX-801 désigné médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis dans la maladie de WilsonVivet Therapeutics, société de biotechnologie basée à Paris et spécialisée dans la thérapie génique, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) et la Commission européenne (CE) ont toutes deux accordé la désignation de médicament orphelin pour son produit phare, le VTX-801, destiné au traitement de la maladie de Wilson, une condition chronique incapacitante et mortelle en cas de non traitement.

« Cette désignation conforte et valide les efforts de Vivet pour développer un nouveau traitement de la maladie de Wilson, qui est une anomalie héréditaire du métabolisme du cuivre. La FDA et la CE ont toutes deux reconnu le besoin non satisfait d’un traitement restaurant de façon sûre et efficace, l’homéostasie physiologique du cuivre dans la maladie de Wilson, ainsi que le potentiel du VTX 801 à répondre à ce besoin », déclare Jean-Philippe Combal, Président de Vivet Therapeutics.

Le VTX-801 est le premier produit de thérapie génique de Vivet à obtenir la désignation de médicament orphelin. Cette désignation crée une valeur significative pour Vivet, tout particulièrement grâce à l’exclusivité commerciale de 10 et 7 ans sur les marchés européen et américain, respectivement, si le VTX-801 est approuvé pour le traitement de la maladie de Wilson. L’initiation du développement clinique est prévue pour le quatrième trimestre 2018 aux États-Unis et en Europe.

« Grâce à notre collaboration stratégique avec la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA) au Centro de Investigación Medica Aplicada (CIMA, Université de Navarra, Espagne), nous construisons une plateforme spécifique pour relever les défis posés par la thérapie génique, notamment en ciblant sa durabilité d’expression et la tolérance immunitaire, pour des maladies métaboliques rares héréditaires. Un atout majeur de cette plateforme réside dans un nouveau sérotype AAV-Anc80 ciblant le foie, qui fait l’objet d’une licence du Massachusetts Eye and Ear (MEE), un hôpital universitaire de la Harvard Medical School, à Boston », ajoute Jean-Philippe Combal.

Source : Vivet Therapeutics








MyPharma Editions

Cancer du poumon : Pfizer obtient une AMM conditionnelle dans l’UE pour Lorviqua®

Publié le 23 mai 2019
Cancer du poumon : Pfizer obtient une AMM conditionnelle dans l'UE pour Lorviqua®

Le groupe pharmaceutique Pfizer vient d’annoncer une nouvelle AMM conditionnelle pour un nouveau traitement, Lorviqua® (lorlatinib) dans la prise en charge des patients atteints de cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) ALK (kinase du lymphome anaplasique)-positif, un cancer rare du poumon.

Journée Mondiale de la SEP : Sanofi Genzyme et l’UNIsep « enrubannent » Montpellier

Publié le 23 mai 2019
Journée Mondiale de la SEP : Sanofi Genzyme et l'UNIsep « enrubannent » Montpellier

La journée Mondiale de la Sclérose En Plaques (SEP) se tiendra le 30 mai 2019, autour d’une campagne intitulée #MyinvisibleMS pour faire évoluer le regard sur le handicap. A cette occasion, Sanofi Genzyme et l’UNIsep s’unissent et vont « enrubanner » la ville de Montpellier le 28 mai prochain.

Lysogene : de nouvelles nominations au Conseil d’administration

Publié le 23 mai 2019
Lysogene : de nouvelles nominations au Conseil d'administration

Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé de nouvelles nominations au Conseil d’administration avec la cooptation du Dr. Mathieu Simon en qualité d’administrateur indépendant et la nomination de
Karen Aiach en tant que Présidente du Conseil d’administration.

Cancer : la Blockchain santé d’Embleema primée au Datathon du laboratoire Janssen

Publié le 22 mai 2019
Cancer : la Blockchain santé d’Embleema primée au Datathon du laboratoire Janssen

Embleema, la société franco-américaine qui promet de révolutionner la recherche clinique et la gestion des données de santé grâce à une plateforme s’appuyant sur la technologie blockchain, vient de remporter le défi Oncologie de Janssen à l’occasion de son Datathon et réalisera une eCohorte en intégrant la technologie blockchain.

Valneva : de nouveaux résultats positifs pour son candidat vaccin contre le chikungunya

Publié le 22 mai 2019
Valneva : de nouveaux résultats positifs pour son candidat vaccin contre le chikungunya

Valneva, société de biotechnologie développant et commercialisant des vaccins contre des maladies infectieuses générant d’importants besoins médicaux, a annoncé aujourd’hui de nouveaux résultats positifs de Phase 1 pour son candidat vaccin contre le chikungunya, VLA1553.

Genkyotex : publication de données d’efficacité précliniques du GKT831 dans la fibrose cholestatique

Publié le 21 mai 2019
Genkyotex : publication de données d'efficacité précliniques du GKT831 dans la fibrose cholestatique

Genkyotex, société biopharmaceutique, leader des thérapies NOX, a annoncé aujourd’hui la publication de données d’efficacité précliniques du GKT831 dans la fibrose cholestatique. L’article « Activated Hepatic Stellate Cells and Portal Fibroblasts contribute to cholestatic liver fibrosis in MDR2 knockout mice » a été publié dans le Journal of Hepatology

Deinove : Anne Abriat-Hemmendinger nommée au Conseil d’administration

Publié le 21 mai 2019
Deinove : Anne Abriat-Hemmendinger nommée au Conseil d’administration

Deinove, société de biotechnologie française qui s’appuie sur une démarche d’innovation radicale pour développer des antibiotiques innovants et des ingrédients actifs biosourcés pour la cosmétique et la nutrition, a annoncé que l’Assemblée générale a ratifié la nomination d’Anne Abriat-Hemmendinger comme membre du Conseil d’administration.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents