Edition du 27-09-2021

AMM conditionnelle pour l’Ataluren dans la myopathie de Duchenne

Publié le vendredi 23 mai 2014

L’AFM-Téléthon a annoncé que l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu ce jour un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de l’Ataluren (Translarna™), produit développé par PTC Therapeutics pour les malades atteints de myopathie de Duchenne concernés par une mutation génétique de type codon « STOP ».

C’est le premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la maladie neuromusculaire la plus fréquente de l’enfant. « C’est également un espoir pour un très grand nombre de maladies génétiques concernées des mutations « STOP », indique l’association dans un communiqué. « L’AFM-Téléthon se félicite de cet avis positif et espère que les autorités françaises mettront tout en œuvre pour un accès rapide des malades concernés à ce premier médicament », poursuit-elle.

A travers cet avis de l’EMA, c’est une technique innovante de chirurgie du gène qui est validée : la translecture de codon « STOP ». La mutation « STOP » située sur le gène responsable de la maladie entraîne, dans la dystrophie musculaire de Duchenne, l’absence de production de dystrophine, une protéine indispensable au bon fonctionnement musculaire. Grâce à l’administration de l’Ataluren, une petite molécule développée par PTC Therapeutics, ce codon « STOP » est ignoré lors du processus de production des protéines ce qui permet la production d’une protéine fonctionnelle. Les résultats des essais menés par PTC Therapeutics indiquent un ralentissement de l’évolution de la maladie ainsi que l’amélioration de la marche pour certains malades.

Cette annonce de l’EMA est donc une excellente nouvelle pour les malades concernés (13% des garçons touchés par une myopathie de Duchenne) mais aussi pour les malades atteints d’autres maladies génétiques causées également par des mutations « STOP » (mucoviscidose…). Ces mutations concerneraient environ 10 % de la population touchée par une maladie génétique.

« L’AFM-Téléthon se félicite de cette avancée qui illustre le bien-fondé de la stratégie qu’elle développe depuis plus de 25 ans pour la mise au point de thérapies innovantes issues de la connaissance des gènes » indique enfin l’Association qui a soutenu, grâce aux dons du Téléthon, des travaux de recherche fondamentale sur la technique de translecture du codon « stop ». Son Institut de Myologie est centre investigateur des essais cliniques menés pour l’Ataluren.

Pour en savoir plus: Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 19-22 May 2014

Source : AFM








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COVID-19 : Néovacs réalise sa 1ère prise de participation dans une société dédiée au dépistage

Publié le 27 septembre 2021
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Néovacs a annoncé un premier investissement stratégique de son fonds d’amorçage pour accompagner l’émergence de solutions de prévention et de lutte contre la Covid-19 et plus généralement contre les pandémies. Dans ce cadre, la société annonce un investissement de 5 M$ (4,2 M€) dans Bio Detection K9, société canadienne spécialisée dans la détection canine de bactéries et de virus et notamment du covid-19.

Diabète de type 2 : T.H.A.C annonce l’acquisition d’un brevet international couvrant son candidat médicament ALF-5755

Publié le 27 septembre 2021
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T.H.A.C (The Healthy Aging Company), une société biopharmaceutique qui développe une nouvelle classe de médicaments pour le traitement précoce du diabète de type 2, a annoncé l’acquisition d’un brevet déposé par l’INSERM, l’AP-HP, l’INRA et l’Université Paris-Sud. Ce brevet protège le candidat médicament de THAC et son utilisation relative aux bactéries sensibles à l’oxygène, notamment celles du microbiote intestinal.

COVID long : GeNeuro et Northwestern University concluent une collaboration de recherche sur HERV-W ENV

Publié le 24 septembre 2021
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GeNeuro, société biopharmaceutique développant de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives et auto-immunes, telles que la sclérose en plaques, a annoncé avoir conclu un accord de recherche avec la Northwestern University pour l’étude approfondie de la relation entre HERV-W ENV (W-ENV) et les syndromes neuropsychiatriques du COVID long.

AB Science : feu vert de l’autorité de santé canadienne pour une étude de Phase I/II avec sa molécule AB8939 dans la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 24 septembre 2021
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AB Science vient d’annoncer que son étude clinique avec la molécule AB8939 chez les patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire a été approuvée par l’autorité de santé canadienne (Health Canada). La  » lettre de non-objection  » (‘No Objection Letter’, LNO) reçue de l’autorité canadienne confirme l’autorisation d’initier l’étude de phase I/II (AB18001) chez les patients atteints de LMA en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire.

Galapagos : avis positif du CHMP pour Jyseleca® dans la rectocolite hémorragique modérée à sévère chez l’adulte

Publié le 24 septembre 2021
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Galapagos a annoncé que le CHMP (Comité des médicaments à usage humain) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a émis un avis positif pour Jyseleca® (filgotinib), un inhibiteur préférentiel de JAK1 administré une fois par jour par voie orale, pour le traitement des patients adultes atteints de Rectocolite Hémorragique (RCH) modérément à sévèrement active

COVID-19 : Valneva poursuit l’expansion des essais cliniques de son candidat vaccin

Publié le 23 septembre 2021
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Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a annoncé le début du recrutement des adolescents dans l’essai pivot de Phase 3 (VLA2001-301, “Cov-Compare”) pour son candidat vaccin inactivé contre la COVID-19, VLA2001. Les résultats initiaux de l’essai de Phase 3 « Cov-Compare » sont attendus au début du quatrième trimestre 2021, et Valneva souhaite les utiliser comme pivot pour l’obtention d’une approbation réglementaire de VLA2001 chez les adultes.

GeNeuro : un 1er patient ayant terminé l’étude ProTEct-MS est entré dans l’extension de l’étude

Publié le 23 septembre 2021
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GeNeuro, société biopharmaceutique qui développe de nouveaux traitements contre les maladies neurodégénératives et auto-immunes, notamment la sclérose en plaques (SEP), a annoncé qu’un premier patient ayant terminé l’étude ProTEct-MS au Centre académique spécialisé (ASC) du Karolinska Institutet à Stockholm, qui évalue le temelimab à des doses mensuelles de 18, 36 et 54 mg/kg chez des patients atteints de SEP, est entré dans l’extension de l’étude ProTEct-MS.

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