ERYTECH Pharma: avis favorable de l’EMA concernant le statut de médicament orphelin pour ENHOXY®
ERYTECH Pharma, le fabricant de produits biopharmaceutiques de phase tardive spécialisé dans l’oncologie orpheline et les maladies rares, a annoncé que le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable concernant l’accord de la désignation de médicament orphelin à son produit expérimental ENHOXY® pour le traitement de la drépanocytose.
ENHOXY®, l’encapsulation d’érythrocytes humains dans de l’inositol hexaphosphate, améliore les propriétés d’oxygénation des globules rouges en réduisant leur affinité oxygène-hémoglobine et en leur permettant de libérer davantage d’oxygène. L’hypoxie, c’est-à-dire le manque d’oxygène dans le sang, est associée à l’apparition de la falciformation des globules rouges et à la survenue de gaves crises. L’exsanguino-transfusion, réalisée avec plusieurs unités de sang, est souvent nécessaire pour inverser les conditions hypoxiques et prévenir les crises chez les patients atteints de cette maladie. ENHOXY®aspire à réduire le nombre de transfusions sanguines requises.
Une déclaration de médicament orphelin assure dix années d’exclusivité sur le marché après l’autorisation de mise sur le marché dans tous les États membres de l’Union européenne, une procédure optimisée d’examen réglementaire et d’importantes réductions des droits versés.
« Je suis ravi d’accueillir cet avis favorable. Cette déclaration de médicament orphelin constitue une étape importante dans le développement du produit ENHOXY®, que nous croyons capable d’apporter des bienfaits significatifs aux patients souffrant de cette débilitante. Dotés d’un solide dossier préclinique, nous accélérons maintenant la production conformément aux bonnes pratiques de fabrication actuelles pour être en mesure de procéder à des essais cliniques l’année prochaine, » déclare le docteur Yann Godfrin, vice-président directeur et directeur scientifique.
« ENHOXY® constitue un excellent exemple de la capacité de notre plate-forme à base de globules rouges à apporter des bienfaits significatifs aux patients présentant des besoins inassouvis dans le domaine de l’oncologie et des maladies rares, » ajoute Pierre-Olivier Goineau, directeur général. « Si nous nous concentrons sur le développement de la franchise oncologique, les indications telles que la drépanocytose présentent une opportunité significative de création de valeur pour ERYTECH – une valeur que nous aspirons à capturer au travers de partenariats et d’alliances avec des spécialistes des thérapies. »
Source : ERYTECH Pharma