Edition du 17-10-2021

Lysogene : la FDA autorise son essai clinique de thérapie génique aux Etats-Unis avec LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose à GM1

Publié le vendredi 12 février 2021

Lysogene : la FDA autorise son essai clinique de thérapie génique aux Etats-Unis avec LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose à GM1Lysogene vient d’annoncer que l’agence réglementaire américaine (FDA) a approuvé sa demande d’Investigational New Drug (IND) pour LYS-GM101, son candidat médicament de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1, une maladie pédiatrique grave et potentiellement mortelle. LYS-GM101 s’appuie sur l’expérience approfondie de Lysogene dans le développement clinique de thérapies géniques à base de vecteurs viraux adéno-associés (AAV) ciblant directement le SNC.

Cette autorisation règlementaire de la FDA américaine fait suite à celle récemment accordée par la MHRA au Royaume-Uni. La Société entend lancer un essai clinique global, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases de LYS-GM101 chez des patients atteints des formes infantiles de la gangliosidose à GM1. L’essai clinique comprendra une phase centrée sur l’analyse de la sécurité et une phase confirmatoire d’efficacité. La Société prévoit de traiter 16 patients au total, avec le traitement du premier patient attendu au cours du premier semestre 2021.

« Nous sommes très heureux de recevoir cette autorisation d’IND pour LYS-GM101 qui complète l’approbation de la MHRA reçue il y a quelques semaines. Elle constitue une étape majeure qui permet à notre deuxième programme de thérapie génique du SNC d’entrer dans un essai clinique mondial » a déclaré Karen Aiach, présidente fondatrice et directrice générale de Lysogene. « Cette autorisation démontre une nouvelle fois notre qualité et rapidité d’exécution, ainsi que notre forte détermination à apporter de nouvelles solutions thérapeutiques pour des maladies qui n’ont actuellement aucun traitement. »

Christine Waggoner, présidente et co-fondatrice de la Cure GM1 Foundation a ajouté : « Les enfants atteints de gangliosidose à GM1 ont un véritable besoin médical non satisfait, et nous sommes ravis de voir une nouvelle option thérapeutique entrer en programme clinique, car elle apporte un immense espoir aux familles et à toute la communauté de la gangliosidose à GM1 ».

LYS-GM101 (« vecteur viral adéno-associé de sérotype rh.10 exprimant la bêta-galactosidase ») a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la gangliosidose à GM1 dans l’Union Européenne et aux États-Unis en 2017, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis en 2016.

Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de maladies de surcharge lysosomale prévoient de participer à l’essai clinique (NCT04273269).

Lysogene finance également une étude d’histoire naturelle sur la gangliosidose à GM1 menée par Casimir Trials afin de collecter des vidéos prospectives et/ou rétrospectives d’enfants atteints de la gangliosidose à GM1 infantile et juvénile effectuant certaines tâches et comportements quotidiens (NCT04310163).

Source : Lysogene








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