Edition du 08-12-2021

Maladie d’Alzheimer : Biogen finalise la soumission à la FDA de la demande d’AMM de l’aducanumab

Publié le jeudi 9 juillet 2020

Maladie d’Alzheimer : Biogen finalise la soumission à la FDA de la demande d’AMM de l’aducanumab Biogen et Eisai ont annoncé que Biogen a finalisé la soumission d’une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (licence de produit biologique – BLA) à la Food and Drug Administration (FDA) pour l’aducanumab, un médicament candidat dans la maladie d’Alzheimer. Cette soumission fait suite aux discussions menées par Biogen avec la FDA et inclut les données cliniques des études de phase 3 EMERGE et ENGAGE, et de l’étude de phase 1b PRIME.

Dans le cadre de cette demande d’autorisation, Biogen a demandé une évaluation prioritaire. S’il est approuvé, aducanumab serait le premier traitement à réduire le déclin clinique associé à la maladie d’Alzheimer et serait également le premier traitement à démontrer que l’élimination de l’amyloïde beta conduit à l’amélioration des résultats cliniques.

« La maladie d’Alzheimer reste l’un des plus grands défis de santé publique de notre temps. Elle vole aux personnes que nous aimons leurs souvenirs, les prive de leur autonomie et, finalement, de leur capacité à accomplir les tâches du quotidien », a déclaré Michel Vounatsos, CEO (Président-Directeur général) de Biogen. « L’aducanumab est le premier traitement soumis à l’approbation de la FDA qui s’attaque au déclin clinique associé à cette maladie dévastatrice ainsi qu’à la pathologie de la maladie d’Alzheimer. Nous sommes engagés pour la communauté Alzheimer à faire progresser la lutte contre la maladie et suivons avec attention l’examen de notre dossier par la FDA ».

« Les personnes vivant avec la maladie d’Alzheimer, leurs familles, leurs aidants et tant d’autres acteurs luttent chaque jour contre cette maladie. Ce fardeau sociétal devrait s’accroître avec le vieillissement de la population mondiale », a déclaré le Docteur Haruo Naito, CEO d’Eisai Co Ltd. « Cette soumission marque une étape importante dans la lutte contre cette maladie, dont l’évolution physiopathologique ne peut être actuellement ni arrêtée, ni retardée, ni prévenue. »

Le programme de développement clinique de l’aducanumab comprenait deux essais de phase 3, EMERGE et ENGAGE, chez des patients au stade précoce de la maladie d’Alzheimer. Les patients inclus présentaient des troubles cognitifs légers (TCL) ou une maladie d’Alzheimer au stade léger avec des scores de MMSE compris entre 24 et 30 (Mini-Mental State Examination). Dans l’étude EMERGE, les patients qui ont reçu de l’aducanumab ont montré un ralentissement significatif sur les mesures du déclin de la cognition, et des fonctions telles que la mémoire, l’orientation et le langage. Les patients ont également constaté un ralentissement de l’évolution de l’impact de la maladie sur les activités de la vie quotidienne, notamment sur la gestion de leur budget, la réalisation de tâches ménagères et les déplacements de manière autonome en dehors de leur domicile.

EMERGE (n=1 638) a atteint son critère d’évaluation principal pré-spécifié chez les patients traités par l’aducanumab à une dose élevée montrant une réduction statistiquement significative du déclin clinique mesurée par les scores CDR-SB à 78 semaines par rapport aux valeurs initiales (22 % versus placebo, p=0,01). EMERGE a également montré une réduction du déclin clinique chez les patients traités par l’aducanumab à une dose élevée, mesurée par les critères d’évaluation secondaires :

Mini-Mental State Examination (MMSE ; 18% versus placebo, p=0,05), l’échelle dévaluation cognitive AD Assessment Scale-Cognitive Subscale (ADAS-Cog 13 ; 27% versus placebo, p=0,01) et l’échelle d’évaluation des activités de la vie quotidienne AD Cooperative Study-Activities of Daily Living Inventory Mild Cognitive Impairment Version (ADCS-ADL-MCI ; 40% versus placebo, p=0,001). L’imagerie dans EMERGE a démontré que la quantité de plaques amyloïdes a été réduite à faible et forte dose d’aducanumab comparativement au placebo à la 26ème et 78ème semaines (p < 0,001). Bien que ENGAGE (n=1 647) n’ait pas atteint son critère d’évaluation principal, Biogen considère que l’analyse d’un sous-groupe de données issues d’ENGAGE corrobore les conclusions d’EMERGE.

Le programme clinique d’aducanumab comprenait également l’étude de phase 1b PRIME et son extension à long terme (ELT) chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce (les patients inclus avaient une maladie d’Alzheimer à un stade prodromal ou une maladie d’Alzheimer au stade léger avec des scores MMSE compris entre 20 et 30). Les résultats de cette étude ont indiqué que l’aducanumab à dose et durée dépendantes réduisait la plaque beta amyloïde. L’analyse des critères d’évaluation cliniques exploratoires a montré une réduction du déclin clinique (CDR-SB et MMSE nominalement statistiquement significatifs à la dose de 10 mg/kg à 12 mois), qui s’est poursuivi jusqu’à 48 mois dans l’étude d’extension à long terme.

« Pour une majorité de personnes vivant avec la maladie d’Alzheimer à son stade précoce, maintenir son autonomie le plus longtemps possible est l’objectif ultime », a déclaré Stephen Salloway, Directeur du programme « Mémoire et Vieillissement » (Memory and Aging) du Butler Hospital à l’université de Brown. « Si nous pouvons aider à ralentir la progression d’un stade de la maladie au suivant, cela pourrait préserver l’autonomie des patients, et avoir un impact significatif pour les personnes vivant avec la maladie et leurs proches. L’aducanumab représente potentiellement une avancée majeure qui, nous l’espérons, constituera un premier pas dans la prise en charge de la maladie d’Alzheimer ».

La soumission pour l’Autorisation de Mise sur le Marché de l’aducanumab fait suite à une réunion préalable qui s’est tenue avec la Food and Drug Administration (FDA). La FDA dispose maintenant d’un délai de 60 jours pour accepter ou rejeter l’examen du dossier. Si le dossier est accepté, Biogen s’attend à ce que la FDA l’informe également si sa demande d’évaluation prioritaire est acceptée. Le dossier fera ensuite l’objet d’une évaluation par la FDA pour déterminer une potentielle approbation de l’aducanumab.

En parallèle de cette soumission à la FDA, Biogen a poursuivi le dialogue avec les autorités réglementaires d’autres régions, y compris l’Europe et le Japon, dans le but de soumettre des demandes d’Autorisation de Mise sur le Marché.

Source : Biogen








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