Edition du 20-08-2018

Mucoviscidose: Vertex reçoit l’approbation européenne pour le KALYDECO™

Publié le vendredi 27 juillet 2012

L’américian Vertex Pharmaceuticals a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne a approuvé le KALYDECOTM (ivacaftor) pour les personnes de 6 ans et plus atteintes de mucoviscidose et qui ont au moins une copie de la mutation G551D dans le gène régulateur de conductance membranaire de la mucoviscidose (CFTR). Le KALYDECO est le premier médicament à cibler la cause à l’origine de la maladie chez ces patients.

La mucoviscidose est une maladie génétique rare provenant de protéines de CFTR défectueuses ou manquantes issues de mutations du gène CFTR. Chez les personnes présentant une mutation G551D, le KALYDECO aide la protéine de CFTR défectueuse à fonctionner plus normalement. Environ 1 100 personnes en Europe présentent la mutation G551D. L’approbation du KALYDECO survient deux mois après l’émission d’un avis positif du Comité des produits médicaux à usage humain (CHMP) de l’Union européenne, et il s’agit de la première approbation européenne pour Vertex.

«L’approbation européenne du KALYDECO est une étape importante de notre engagement à offrir de nouveaux médicaments transformateurs pour les       personnes atteintes de mucoviscidose», a déclaré Jeffrey Leiden, M.D., Ph.D., président du conseil d’administration, président et directeur général chez Vertex. «Nous nous préparons actuellement à fournir le KALYDECO aux pharmacies à travers l’Europe, et nous travaillons en  étroite collaboration avec les autorités sanitaires nationales pour le mettre aussi rapidement que possible à la disposition des patients.»

La décision de la Commission européenne s’appuie sur les résultats positifs issus de deux études mondiales de phase 3 dans lesquelles le KALYDECO a démontré des améliorations considérables et durables en termes de respiration, de gain de poids et d’autres mesures de la maladie pour des personnes de 6 ans et plus présentant cette mutation génétique spécifique par rapport à un placebo. Par ailleurs, les personnes traitées au KALYDECO ont présenté une réduction de 55 pour cent des risques d’exacerbations pulmonaires ou de périodes d’aggravation des signes et symptômes de la maladie, qui nécessitent       souvent un traitement sous antibiotiques et des visites à l’hôpital, par rapport à celles qui avaient reçu un placebo.

Le KALYDECO a été découvert dans le cadre d’une collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., la filiale à but non lucratif de découverte et de développement de médicaments de la Fondation de la mucoviscidose. Le KALYDECO (150 mg, q12h) a d’abord été approuvé par l’U.S. Food and Drug Administration en janvier 2012, pour une utilisation chez les personnes de 6 ans et plus atteintes de mucoviscidose qui ont au moins une copie de la mutation G551D du gène CFTR.

Vertex conserve les droits mondiaux pour développer et commercialiser le KALYDECO. Le KALYDECO est en cours d’examen prioritaire auprès du       Therapeutic Product Directorate (TPD) of Health Canada, et une demande d’examen a été soumise à la Therapeutic Goods Administration (TGA)       d’Australie.

Source : Vertex








MyPharma Editions

Scientist.com parmi les dix sociétés privées à la croissance la plus rapide en Amérique

Publié le 17 août 2018

Scientist.com, la place de marché de services externalisés de recherche scientifique, a annoncé qu’elle avait été classée n° 9 dans la liste 2018 du magazine Inc. des 5 000 entreprises privées à la croissance la plus rapide en Amérique.

SAB Biotherapeutics : le virus Ebola neutralisé grâce à l’immunothérapie polyclonale de dernière génération

Publié le 17 août 2018
SAB Biotherapeutics : le virus Ebola neutralisé grâce à l'immunothérapie polyclonale de dernière génération

SAB Biotherapeutics a annoncé que son immunothérapie anti-Ebola (SAB-139) permettait de bénéficier d’« une protection à 100% contre une dose mortelle du virus Ebola », suite à une étude récente réalisée sur des animaux et dont les résultats ont été publiés dans la revue The Journal of Infectious Diseases.

Samsung Bioepis va initier l’essai clinique de phase 1 de la protéine de fusion ulinastatine-Fc SB26

Publié le 13 août 2018
Samsung Bioepis va initier l'essai clinique de phase 1 de la protéine de fusion ulinastatine-Fc SB26

Samsung Bioepis vient d’annoncer le lancement d’une étude de Phase 1 visant à évaluer SB26 chez des volontaires en bonne santé. SB26, également appelé TAK-671, est une protéine de fusion ulinastatine-Fc (UTI-Fc) destinée à traiter la pancréatite aiguë sévère. Des études de sécurité BPL non cliniques réalisées sur des singes et des rats ont appuyé des études antérieures sur l’homme avec SB26.

Merz : Bob Rhatigan nommé CEO pour les Amériques

Publié le 10 août 2018
Merz : Bob Rhatigan nommé CEO pour les Amériques

Merz, la société allemande spécialisée dans le domaine de l’esthétique médicale et des neurotoxines, a annoncé la nomination de Bob Rhatigan en tant que CEO pour les Amériques. Pour développer son leadership concernant ses activités en Amérique du Nord chez Merz, M. Rhatigan sera désormais responsable de l’Amérique latine et surpervisera la stratégie commerciale mondiale de cette nouvelle région des Amériques.

Genomic Vision accorde à European Equity Partners une licence de sa technologie du peignage moléculaire

Publié le 9 août 2018
Genomic Vision accorde à European Equity Partners une licence de sa technologie du peignage moléculaire

Genomic Vision vient de signer un contrat de licence avec European Equity Partners (EEP), une société d’investissement privée au Royaume-Uni spécialisée dans les investissements dans le secteur des sciences de la vie, pour l’utilisation de la technologie du peignage moléculaire dans le domaine de la biotransformation.

Celyad : Filippo Petti nommé Chief Financial Officer

Publié le 7 août 2018
Celyad : Filippo Petti nommé Chief Financial Officer

Celyad, la société biopharmaceutique spécialisée dans le développement des thérapies cellulaires CAR-T, a annoncé la nomination de Philippo Petti en qualité de « Chief Financial Officer », succédant à Patrick Jeanmart.

L’ANSM met en place trois RTU dans le traitement adjuvant du mélanome

Publié le 6 août 2018
L’ANSM met en place trois RTU dans le traitement adjuvant du mélanome

L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a annoncé dans un point d’information avoir élaboré trois Recommandations Temporaires d’Utilisation (RTU) dans le traitement adjuvant du mélanome pour Opdivo (nivolumab), Keytruda (pembrolizumab) et l’association Mekinist-Tafinlar (trametinib-dabrafenib).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions