Edition du 23-01-2019

Mucoviscidose: Vertex reçoit l’approbation européenne pour le KALYDECO™

Publié le vendredi 27 juillet 2012

L’américian Vertex Pharmaceuticals a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne a approuvé le KALYDECOTM (ivacaftor) pour les personnes de 6 ans et plus atteintes de mucoviscidose et qui ont au moins une copie de la mutation G551D dans le gène régulateur de conductance membranaire de la mucoviscidose (CFTR). Le KALYDECO est le premier médicament à cibler la cause à l’origine de la maladie chez ces patients.

La mucoviscidose est une maladie génétique rare provenant de protéines de CFTR défectueuses ou manquantes issues de mutations du gène CFTR. Chez les personnes présentant une mutation G551D, le KALYDECO aide la protéine de CFTR défectueuse à fonctionner plus normalement. Environ 1 100 personnes en Europe présentent la mutation G551D. L’approbation du KALYDECO survient deux mois après l’émission d’un avis positif du Comité des produits médicaux à usage humain (CHMP) de l’Union européenne, et il s’agit de la première approbation européenne pour Vertex.

«L’approbation européenne du KALYDECO est une étape importante de notre engagement à offrir de nouveaux médicaments transformateurs pour les       personnes atteintes de mucoviscidose», a déclaré Jeffrey Leiden, M.D., Ph.D., président du conseil d’administration, président et directeur général chez Vertex. «Nous nous préparons actuellement à fournir le KALYDECO aux pharmacies à travers l’Europe, et nous travaillons en  étroite collaboration avec les autorités sanitaires nationales pour le mettre aussi rapidement que possible à la disposition des patients.»

La décision de la Commission européenne s’appuie sur les résultats positifs issus de deux études mondiales de phase 3 dans lesquelles le KALYDECO a démontré des améliorations considérables et durables en termes de respiration, de gain de poids et d’autres mesures de la maladie pour des personnes de 6 ans et plus présentant cette mutation génétique spécifique par rapport à un placebo. Par ailleurs, les personnes traitées au KALYDECO ont présenté une réduction de 55 pour cent des risques d’exacerbations pulmonaires ou de périodes d’aggravation des signes et symptômes de la maladie, qui nécessitent       souvent un traitement sous antibiotiques et des visites à l’hôpital, par rapport à celles qui avaient reçu un placebo.

Le KALYDECO a été découvert dans le cadre d’une collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., la filiale à but non lucratif de découverte et de développement de médicaments de la Fondation de la mucoviscidose. Le KALYDECO (150 mg, q12h) a d’abord été approuvé par l’U.S. Food and Drug Administration en janvier 2012, pour une utilisation chez les personnes de 6 ans et plus atteintes de mucoviscidose qui ont au moins une copie de la mutation G551D du gène CFTR.

Vertex conserve les droits mondiaux pour développer et commercialiser le KALYDECO. Le KALYDECO est en cours d’examen prioritaire auprès du       Therapeutic Product Directorate (TPD) of Health Canada, et une demande d’examen a été soumise à la Therapeutic Goods Administration (TGA)       d’Australie.

Source : Vertex








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