Edition du 25-01-2021

Inventiva : résultats positifs de l’étude biomarqueur sur les GAG intracellulaires dans les leucocytes de patients atteints de MPS VI

Publié le mardi 27 février 2018

 

Inventiva : résultats positifs de l'étude biomarqueur sur les GAG intracellulaires dans les leucocytes de patients atteints de MPS VIInventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants contre la stéatohépatite non alcoolique (NASH), la sclérodermie systémique (SSc) et les mucopolysaccharidoses (MPS), a annoncé les résultats positifs de l’étude de biomarqueur évaluant les taux de glycosaminoglycanes (GAG) intracellulaires dans les leucocytes comme biomarqueurs de l’activité de la MPS VI.

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie dégénérative génétique rare qui touche les enfants. Elle se caractérise par une anomalie fonctionnelle de l’enzyme N-acétylgalactosamine-4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) entraînant l’accumulation de chondroïtine sulfate et de dermatane sulfate dans les cellules, les tissus et les organes. Les patients présentent une petite taille, une opacification de la cornée, une perte de l’audition, une dysostose multiple, une hépatosplénomégalie, une valvulopathie et une fonction pulmonaire réduite, sans déficit intellectuel. Comme pour d’autres MPS, l’âge d’apparition, la vitesse de progression et l’étendue de la maladie peuvent varier d’un patient à l’autre. En l’absence de traitement, l’espérance de vie des patients atteints de MPS VI est d’environ 20 ans pour les patients présentant les formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant des formes les moins sévères.

L’étude a été réalisée par le Dr Paul R. Harmatz au UCSF Benioff Children’s Hospital à Oakland en Californie, et analysée par le laboratoire de biochimie génétique du Greenwood Genetic Center en Caroline du Sud, leader international dans le diagnostic des maladies de surcharge lysosomale. Cette étude a permis de développer une nouvelle méthode robuste de quantification des taux leucocytaires d’héparane sulfate (HS), de chondroïtine sulfate (CS) et de dermatane sulfate (DS). Ces GAGs leucocytaires pourraient représenter des marqueurs pertinents utilisables lors d’études cliniques ou dans le cadre du suivi médical des patients. Par ailleurs, chez les patients traités par l’enzyme galsulfase, la thérapie enzymatique substitutive (TES) autorisée pour le traitement de la MPS VI, les taux de GAG leucocytaires sont restés élevés comparés à ceux des volontaires sains de même âge, suggérant la possibilité de réduire ces taux avec un nouveau traitement tel qu’odiparcil.

Au total 12 sujets ont été recrutés dans l’étude : six patients atteints de MPS VI traités par galsulfase pendant 10 ± 3,1 ans (fourchette 6-14 ans), et un groupe contrôle de six sujets du même âge non atteints de MPS. Les taux de GAG urinaires et de GAG leucocytaires ont été mesurés, et les résultats montrent que chez tous les patients souffrant de MPS VI traités par TES, les taux de GAG urinaires totaux s’élevaient au-dessus de la limite supérieure à la normale (LSN), et les taux de GAG leucocytaires étaient supérieurs aux valeurs des sujets témoins. Chez les patients atteints de MPS VI traités par TES, les GAG les plus importants quantitativement sont les DS et CS dans l’urine et les CS dans les leucocytes. Ces deux formes de GAG sont réduits dans les cellules de patients traités par l’odiparcil. Enfin, les mesures d’activité de l’arylsulfatase B (l’enzyme déficiente dans la MPS VI) dans les leucocytes ont montré que, une heure après la fin de la perfusion de galsulfase, l’activité de l’enzyme est multipliée par près de huit fois mais les taux de CS dans les leucocytes restent plus de 12 fois supérieur au niveau basal.

Selon le Dr Paul R. Harmatz, investigateur principal de cette étude : « Le taux élevé de GAG leucocytaires chez les patients traités par TES traduit clairement les limites de cette stratégie thérapeutique. Notre capacité à utiliser une nouvelle méthode efficace de quantification des taux intracellulaires de HS/CS/DS enrichira notre analyse de l’étude de Phase IIa iMProveS et suggère qu’odiparcil pourrait répondre à ce besoin médical important ».

Odiparcil est le premier traitement en cours de développement pour la MPS VI depuis plus de dix ans. Le traitement de référence actuel est la TES, qui nécessite des perfusions hebdomadaires. Un traitement administré par voie orale, tel qu’odiparcil, améliorerait grandement la qualité de vie des patients. De plus, grâce à sa distribution optimale dans l’organisme, odiparcil s’est montré efficace dans des tissus et des organes sur lesquels la TES actuelle est inefficace. Inventiva estime qu’odiparcil pourrait significativement améliorer la vie des patients atteints de MPS VI et devenir le nouveau traitement de référence. Le 30 décembre 2017, le premier patient a été inclus dans l’étude de Phase IIa iMProveS (improve MPS treatment) menée avec odiparcil chez des patients atteints de MPS VI. Les résultats de cette étude sont attendus au cours du premier semestre 2019. Odiparcil a reçu le statut de médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI aux États-Unis et en Europe en août 2017. Grâce à son mécanisme d’action, odiparcil pourrait être utilisé dans plusieurs formes de MPS caractérisées par une accumulation des GAG dermatane sulfate et/ou chondroïtine sulfate : MPS I ou syndrome de Hurler/Scheie, MPS II ou syndrome de Hunter, MPS IVa ou syndrome de Morquio, MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy, et MPS VII ou syndrome de Sly.

Source : Inventiva








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