Généthon : statut de médicament prioritaire PRIME de l’EMA pour sa thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar

L’Agence Européenne du Médicament (EMA) a accordé le statut PRIME (PRIority MEdicines) au produit de thérapie génique GNT-0003 (volrubigene ralaparvovec) actuellement testé dans le cadre d’un essai clinique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie.

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Innovation thérapeutique : l’AFM-Téléthon et la Fondation Maladies Rares lancent un nouvel appel à projets dans les Filières de Santé Maladies Rares

L’AFM-Téléthon et la Fondation Maladies Rares lancent un nouvel appel à projets destiné aux Filières de Santé Maladies Rares. Son objectif : soutenir des projets innovants permettant la consolidation et la maturation de preuves de concepts thérapeutiques pour des maladies rares.

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Maladies génétiques : BNP Paribas Cardif France signe un partenariat de mécénat avec l’Institut Imagine

Un partenariat, via un soutien mécénal, pour encourager la recherche médicale et accélérer les découvertes vers des pistes thérapeutiques innovantes. Le dispositif s’accompagnera d’un partage de connaissances entre BNP Paribas Cardif et l’Institut Imagine, ainsi que d’actions de sensibilisation.

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Maladies rares : deux nouveaux outils pour lutter contre l’errance diagnostique 

Pour participer à l’amélioration de la prise en charge des patients, Novartis Gene Therapies s’engage auprès des professionnels de santé pour les aider à repérer, le plus tôt possible, les maladies rares, en particulier l’amyotrophie spinale infantile (SMA).

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COVID-19 : Sorbonne-Université et Qubit Pharmaceuticals reçoivent le 17ème HPC Innovation Excellence Award pour un programme de recherche disruptif

Qubit Pharmaceuticals, société deeptech spécialisée dans la simulation et la modélisation moléculaire grâce à l’utilisation de la physique quantique, et le Laboratoire de Chimie Théorique (Sorbonne-Université/CNRS), sont lauréats du HPC Innovation Excellence Award 2022.

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Traitement anti-Covid : fin de l’essai clinique EUROXAV et tendances positives pour l’anticorps de Xenothera

La biotech nantaise Xenothera, qui développe des anticorps innovants dans plusieurs domaines thérapeutiques, a mis au point depuis mars 2020 le XAV-19, un traitement anti-COVID issu de sa plateforme technologique unique et brevetée. Le XAV-19, candidat médicament pour traiter les patients au stade modéré de la maladie, avant l’aggravation respiratoire, est un anticorps polyclonal anti-SARS-CoV-2 protecteur similaire à la réponse naturelle de l’homme. La biotech annonce aujourd’hui mettre fin à son essai clinique européen et communique les premiers éléments d’efficacité.

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