Trophos : sortie du dernier patient de l’étude pivot de l’olesoxime dans l’amyotrophie spinale

Trophos, société pharmaceutique française qui développe des thérapies innovantes en neurologie et cardiologie, a annoncé mardi la fin du suivi du dernier patient recruté dans l’étude pivot d’efficacité de l’olesoxime dans une maladie neurodégénérative rare, l’amyotrophie spinale (AS).

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Pose de la 1ère pierre du Centre de Recherche Clinique et Translationnelle

Ce jeudi 12 septembre sur le site de Genopole, a été posée la première pierre du Centre de Recherche Clinique et Translationnelle (CRCT) Sud-Francilien. Sa mission est de créer une dynamique entre tous les acteurs de la santé, afin d’accélérer le passage des nouvelles thérapies de la phase de recherche en laboratoire à l’application médicale.

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Généthon devient le 1er laboratoire pharmaceutique à but non lucratif

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM). Son centre de production, Généthon BioProd, est ainsi autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante. Une première pour un laboratoire créé par une association de malades et financé grâce à la générosité publique, et une nouvelle étape dans l’émergence de traitements innovants pour les maladies rares.

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Thérapie génique: Généthon obtient le feu vert de l’agence anglaise du médicament pour un essai clinique

Le 10 Janvier dernier, Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, a obtenu l’autorisation de l’Agence Anglaise du médicament pour démarrer, à l’Hôpital Great Ormond Street de Londres, un essai clinique de Phase I/II de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l’X (XCGD).

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Téléthon 2011: une collecte finale qui atteint 94 millions d’euros

La collecte finale du 25ème Téléthon reçus par l’Association Française contre les Myopathies (AFM) est en hausse de 4% par rapport à 2010 et atteint 94 091 902 euros. Pour Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon « une nouvelle ère commence maintenant. Celle de la mise au point des traitements ».

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Vitiligo: une peau pigmentée grâce aux cellules souches ?

Après avoir reconstitué un épiderme à partir de cellules souches pluripotentes en 2009 (1), l’équipe de Christine Baldeschi de l’Institut I-STEM (2) (I-STEM/Inserm UEVE U861/AFM), dirigé par Marc Peschanski, vient de lui donner sa couleur : les chercheurs ont obtenu in vitro, avec la même stratégie, des mélanocytes fonctionnels, ces cellules qui pigmentent la peau et la protège des rayons UV.

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Le Généthon va produire des médicaments de thérapies innovantes

Grâce à la nouvelle réglementation du 22 mars 2011, Généthon-Bioprod, créé par l’AFM et financé quasi-exclusivement par les dons du Téléthon, va avoir la possibilité, par le biais du statut d’établissement pharmaceutique, de produire des médicaments de thérapie génique, destinés à être utilisés en essais cliniques et pouvant aller jusqu’à la mise sur le marché.

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Myopathie de l’adulte: une première scientifique grâce aux cellules souches embryonnaires humaines

Pour la première fois, grâce à des cellules souches embryonnaires humaines (hES) issues du diagnostic pré-implantatoire, les chercheurs de l’Inserm au sein de l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques (ISTEM- UEVE U861/AFM) ont réussi à identifier des mécanismes jusqu’alors inconnus impliqués dans la dystrophie myotonique de Steinert. Un travail publié le 31 mars 2011 dans la revue Cell Stem Cell et financé notamment grâce aux dons du Téléthon.

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