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Lysogene fait un point d’étape sur l’étude de phase 2/3 avec la thérapie génique LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIA

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Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a présenté des données cliniques actualisées de l’essai clinique de phase 2/3 AAVance en cours avec la thérapie génique expérimentale LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIA (NCT03612869) lors de la 25e réunion annuelle de l’ASGCT (American Society for Gene & Cell Therapy) à Washington, DC.

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Maladies rares : Inserm Transfert annonce la signature d’un accord de licence avec Novartis

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Inserm Transfert vient d’annoncer la signature d’un accord de licence avec Novartis pour les travaux issus des recherches de l’équipe du Pr. Guillaume Canaud au sein de l’Institut Necker – Enfants Malade (INEM), dont l’Inserm est l’une des tutelles. Ces résultats de recherche visent à repositionner l’Alpelisib dans des indications de syndrome de CLOVES afin de soigner et soulager les patients atteints de cette maladie, prioritairement les jeunes enfants ayant des formes sévères.

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2022 : essai transformé pour la Recherche Clinique

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Le 20 mai a célébré la Journée internationale des essais cliniques. La recherche clinique représente des milliers de femmes et d’hommes qui conçoivent et transforment un concept en médicaments, vaccins, dispositifs médicaux « actifs », Appli « thérapeutiques » et qui en évaluent l’efficacité et la tolérance pour l’humain. La recherche clinique contribue quotidiennement à la qualité et à l’espérance de vie des patients dans le monde entier.

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GeNeuro : autorisation de Swissmedic pour initier une étude de Phase II évaluant le temelimab pour les syndromes neuropsychiatriques sévères post-COVID

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GeNeuro, société biopharmaceutique développant de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives et auto-immunes, telles que la sclérose en plaques (SEP), la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et les conséquences neuropsychiatriques sévères du COVID-19 (post-COVID), a annoncé qu’elle a reçu l’autorisation de l’Autorité de Santé suisse (Swissmedic) pour lancer une étude de phase II évaluant le temelimab chez des patients atteints de syndromes neuropsychiatriques sévères post-COVID.

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Lysogene publie des résultats précliniques préliminaires positifs dans le traitement du syndrome de l’X fragile

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Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la publication d’un article dans EMBO Molecular Medicine (Habbas et al., EMBO Mol Med (2022) e14649) démontrant que la diacylglycérol kinase (DGKk) délivrée par vecteur viral adéno-associé (AAV) permet une correction à long-terme des syndromes de l’X fragile (FXS) observés dans le modèle murin de la maladie.

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MICI : Inotrem et la Crohn’s & Colitis Foundation signent un partenariat de R&D pour développer une nouvelle approche thérapeutique

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Inotrem, une société de biotechnologie en phase clinique avancée spécialisée dans l’immunothérapie pour les maladies inflammatoires chroniques et aigües, a annoncé la signature d’un accord de collaboration R&D avec la Crohn’s & Colitis Foundation pour développer une nouvelle approche thérapeutique dans les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI). Basée aux Etats Unis, la Crohn’s & Colitis Foundation est l’une des plus importantes et influentes associations au monde dédiée à la recherche de traitements contre la Maladie de Crohn et les rectocolites hémorragiques.

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Syndrome post-covid : premiers résultats de la collaboration entre la fondation Fondamental et GeNeuro

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GeNeuro, société développant de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives et auto-immunes, telles que la sclérose en plaques (SEP), la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et les conséquences neuropsychiatriques sévères du COVID-19 (post-COVID), et la Fondation FondaMental, fondation de coopération scientifique au service des patients atteints de maladie mentale, ont présenté au congrès de la Schizophrenia International Research Society (SIRS) du 6 au 10 avril à Florence, Italie, les premières données résultant de leur collaboration lancée en 2021 dans le contexte du COVID.

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OSE Immunotherapeutics invitée à présenter des données précliniques sur son programme bifonctionnel ciblant PD-1 et IL-7, BiCKI®-IL-7

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OSE Immunotherapeutics a annoncé que la société est invitée à présenter les dernières avancées sur sa plateforme d’inhibiteurs de points de contrôle bispécifiques BiCKI®, et en particulier sur BiCKI®-IL-7, une thérapie bispécifique ciblant PD-1 et l’interleukine-7 (IL-7), en présentation orale plénière dans une « educational session » dédiée aux immunocytokines au congrès annuel de l’American Association for Cancer Research (AACR) (La Nouvelle Orléans, Louisiane, 8 – 13 avril 2022).

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Maladies rares : Généthon rejoint le consortium américain Bespoke Gene Therapy

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Généthon, le laboratoire français de recherche et développement de la thérapie génique des maladies rares, rejoint le Consortium Bespoke Gene Therapy (BGTC) lancé en octobre 2021 par la Fondation du NIH (National Institutes of Health) dans le cadre de son programme Accelerating Medicines Partnership® (AMP®).

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Pherecydes Pharma : partenariat avec Navarrabiomed pour évaluer ses phages anti-S. aureus dans une nouvelle indication

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Pherecydes Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans la phagothérapie de précision destinée à traiter les infections bactériennes résistantes aux antibiotiques et/ou compliquées, a annoncé la signature d’un accord de recherche avec Navarrabiomed, centre de recherche biomédicale situé à Pampelune (Espagne), pour évaluer ses phages anti-S. aureus dans le traitement de l’endocardite.

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Valbiotis : résultats positifs de l’étude clinique de biodisponibilité et de mode d’action de TOTUM•070 contre l’hypercholestérolémie

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Valbiotis, entreprise de Recherche et Développement engagée dans l’innovation scientifique, pour la prévention et la lutte contre les maladies métaboliques et cardiovasculaires, a annoncé les résultats positifs de l’étude clinique de biodisponibilité et de mode d’action de TOTUM•070, contre l’hypercholestérolémie.

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L’Institut Imagine accélère la recherche sur les épilepsies d’origine génétique

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Vendredi 18 mars 2022, l’Institut des maladies génétiques Imagine (AP-HP, Inserm, Université Paris Cité) situé à l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP, labellisé Institut Hospitalo-Universitaire (IHU) et Institut Carnot, a inauguré une chaire mécénale dédiée aux encéphalopathies épileptiques avec troubles du neurodéveloppement, la chaire « Geen-DS ».

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Abionyx Pharma : des résultats cliniques positifs pour CER-001 dans le traitement de la COVID-19 publiés dans Biomedecines

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Abionyx Pharma, société biotech de nouvelle génération dédiée à la découverte et au développement de thérapies innovantes, a annoncé la publication dans la revue Biomedecines de premières données cliniques démontrant que CER-001 limite les effets de l’inflammation dans le cas de conditions inflammatoires aiguës telles que la COVID-19

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