Lysogene obtient un financement non dilutif de 4,3 millions d’euros de Bpifrance pour accompagner son développement

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé avoir obtenu un financement non dilutif de 4,3 millions d’euros de la part de Bpifrance.

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Atamyo Therapeutics : vers un essai de thérapie génique européen pour une dystrophie musculaire des ceintures

Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, vient d’annoncer le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-100, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein).

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Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.

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Lysogene : traitement du 1er patient aux Etats-Unis dans l’essai de thérapie génique avec LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose à GM1

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé le traitement du premier patient aux Etats-Unis avec le candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101, réalisé au CHOC Hospital (CHOC) dans le cadre de l’essai clinique global au design adaptatif (NCT04273269) pour le traitement de la gangliosidose à GM1.

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bluebird bio a reçu l’AMM de la Commission Européenne pour la thérapie génique Skysona

bluebird bio vient d’annoncer que la Commission Européenne (EC) a accordé une autorisation de mise sur le marché pour Skysona (élivaldogène autotemcel, Lenti-D™), une thérapie génique administrée en une seule fois pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale débutante chez les patients âgés de moins de 18 ans présentant une mutation du gène ABCD1 et n’ayant pas de donneur de cellules souches hématopoïétiques (CSH) apparenté, issu de la fratrie, HLA (antigène leucocytaire humain ) compatible disponible.

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Lysogene : désignation Fast Track par la FDA pour le produit de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que la FDA (Food and Drug Administration) américaine a accordé la désignation Fast Track à son programme LYS-GM101, qui est en cours d’évaluation dans une étude clinique adaptative mondiale initiée récemment dans le traitement de la gangliosidose à GM1.

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Lysogene signe un accord exclusif de licence mondiale avec la SATT Conectus pour un candidat médicament de thérapie génique

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la signature d’un accord exclusif de licence mondiale avec la SATT Conectus pour le développement et la commercialisation d’un candidat médicament de thérapie génique dans le traitement du syndrome de l’X Fragile.

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Sensorion : Nora Yang, spécialiste en thérapie génique et maladies rares, nommée au poste de Directrice scientifique

Sensorion : Nora Yang, spécialiste en thérapie génique et maladies rares, nommée au poste de Directrice scientifiqueSensorion, société de biotechnologie qui développe des thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir dans le domaine des pertes d’audition, a annoncé la nomination de Nora Yang, Ph.D., spécialiste en thérapie génique et maladies rares, dotée d’une grande expérience en management dans les secteurs industriel, académique et public, au poste de Directrice scientifique.

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Lysogene : traitement du 1er patient dans l’essai clinique de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1

Lysogene : traitement du 1er patient dans l’essai clinique de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé le traitement du premier patient au Royal Manchester Children’s Hospital, appartenant au Manchester University NHS Foundation Trust, dans le cadre de l’essai clinique global au design adaptatif avec LYS-GM101 (NCT04273269), une thérapie génique pour le traitement de la gangliosidose à GM1.

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Bluebird bio : avis positif du CHMP pour sa thérapie génique SKYSONA™

Bluebird bio a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu un avis favorable pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché de SKYSONA™ (élivaldogène autotemcel, Lenti-D™), une thérapie génique administrée en une seule fois pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) débutante chez les patients de moins de 18 ans

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Yposkesi accueille le groupe SK comme nouvel actionnaire majoritaire à son capital

Yposkesi, CDMO (Contract Development & Manufacturing Organization) leader en Europe pour la production de vecteurs viraux pour la thérapie génique, annonce aujourd’hui une nouvelle étape de son développement. La société accueille à son capital le groupe SK en tant que nouvel actionnaire majoritaire, aux côtés de ses actionnaires historiques l’AFM-Téléthon et Bpifrance.

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Surdité : Sensorion annonce une 3ème collaboration en matière de thérapie génique avec l’Institut Pasteur

Sensorion, société biotechnologique qui développe des thérapies innovantes dans le domaine des pertes d’audition, a annoncé l’addition d’une nouvelle cible de thérapie génique, GJB2 codant pour la protéine Connexine 26, à son portefeuille de développement. Cette cible est le troisième candidat issu de la collaboration de Sensorion avec l’Institut Pasteur en matière de R&D. Le programme GJB2 se concentrera sur de nouveaux marchés importants avec une population de patients (prévalence) estimée à 300 000 enfants et adultes en Europe et aux Etats-Unis uniquement.

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Lysogene : la FDA autorise son essai clinique de thérapie génique aux Etats-Unis avec LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose à GM1

Lysogene vient d’annoncer que l’agence réglementaire américaine (FDA) a approuvé sa demande d’Investigational New Drug (IND) pour LYS-GM101, son candidat médicament de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1, une maladie pédiatrique grave et potentiellement mortelle. LYS-GM101 s’appuie sur l’expérience approfondie de Lysogene dans le développement clinique de thérapies géniques à base de vecteurs viraux adéno-associés (AAV) ciblant directement le SNC.

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