thérapie génique | MyPharma Editions

Généthon Bioprod : le plus grand centre de production de médicaments de thérapie génique au monde

30 novembre 2010 Rédaction Généthon, Généthon BioProd, médicaments, thérapie génique

Généthon, le laboratoire de l’Association Française contre les Myopathies (AFMTéléthon), inaugure ce jour, à Evry, Généthon BioProd, un centre de production de médicaments de thérapie génique unique au monde. Ce centre qui ouvrira ses portes en 2011 a été financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, le Conseil Régional d’Ile-de-France, le Conseil Général de l’Essonne et la Genopole d’Evry. Ses objectifs: accélérer les avancées en thérapie génique grâce à la production industrielle de vecteurs-médicaments.

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Les « bébés bulle » ont 11 ans : l’efficacité de la thérapie génique démontrée

23 juillet 2010 Rédaction AP-HP, bébés bulle, Inserm, New England Journal of Medicine, thérapie génique, Université Paris Descartes

En mars 1999, des équipes de l’Inserm, de l’AP-HP et de l’Université Paris Descartes traitaient pour la première fois par thérapie génique des enfants atteints d’une maladie les privant de défenses immunitaires. Aujourd’hui, sept enfants pris en charge en France mènent une vie normale. Depuis les chercheurs ont perfectionné la thérapie et tenté de s’affranchir des problèmes de toxicité rencontrés. Deux nouveaux essais cliniques démarrent en 2010 et concernent le DICS-X et le syndrome de Wiskott Aldrich. Le suivi de l’étude est publié dans The New England Journal of Medicine.

Médecine Recherche

L’adrénoleucodystrophie (ALD) traitée avec succès par thérapie génique

6 novembre 2009 Rédaction adrénoleucodystrophie, ALD, association ELA, cerveau, Deux enfants, gène, leucodystrophie, médicament, Science, succès, thérapie génique, VIH, virus

Les résultats de la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie (ALD) menée par le Dr Nathalie Cartier et le Pr Patrick Aubourg de l’hôpital Saint-Vincent de-Paul à Paris (France) viennent d’être publiés dans la revue Science. Deux enfants ont été traités avec succès contre la maladie. Cette découverte ouvre également des perspectives de traitement pour d’autres maladies plus fréquentes.

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Maladie de Parkinson : succès d’un essai préclinique en thérapie génique

15 octobre 200915 octobre 2009 Rédaction BioMedica, chercheurs, dégénérative, dopamine, essai clinique, flash, génétique, Henri Mondor, maladie, maladie de Parkinson, MIRCen, neurologique, Oxford, Parkinson, Santé publique, Science Translational Medicine, Stéphane Palfi, thérapie génique

Un nouveau traitement de la maladie de Parkinson a été mis au point par des équipes franco-britanniques associant des chercheurs et des neurochirurgiens de MIRCen de l’Université Paris 12 et de l’hôpital Henri Mondor (AP-HP), ainsi que des chercheurs d’Oxford BioMedica. Ces résultats sont publiés dans la revue Science Translational Medicine du 14 octobre accessible en ligne.

Développés à MIRCen, centre de recherche CEA-Inserm dédié à la recherche translationnelle, des essais menés sur des modèles primates de la maladie de Parkinson ont permis d’accélérer le lancement d’un essai clinique de phase I/II conduit à l’hôpital Henri Mondor chez des patients atteints de cette pathologie.