L'Info Industrie & Politique de Santé
Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a annoncé le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.
Lire la suiteYposkesi, une CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) leader en Europe spécialisée dans la production de vecteurs viraux pour les médicaments de thérapie génique, a annoncé un accord de principe sur les termes d’un partenariat stratégique avec Axovant Sciences, qui développe des thérapies géniques innovantes visant des pathologies neurologiques et neuromusculaires.
Lire la suiteSarepta Therapeutics, une société américaine leader dans la médecine de précision génétique pour traiter des maladies rares, a annoncé la signature d’un accord de licence avec Lysogene, une société biopharmaceutique pionnière spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), pour développer LYS-SAF302, une thérapie génique visant à traiter la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).
Lire la suiteDes chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse immunitaire, grâce à des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur.
Lire la suiteSpark Therapeutics, une entreprise de thérapie génique américaine, a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP ) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable pour l’autorisation de LUXTURNA® (voretigene neparvovec), un traitement génétique en dose unique destiné aux patients adultes et pédiatriques atteints de cécité à cause d’une dystrophie rétinienne héréditaire liée à des mutations bialléliques du RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.
Lire la suiteHorama, société française de biotechnologie basée à Paris et à Nantes et spécialisée dans la thérapie génique pour le traitement de maladies génétiques
Lire la suitePfizer et Spark Therapeutics ont annoncé le lancement, mené par Pfizer, d’une étude clinique de phase 3 en ouvert et multicentrique. La phase initiale de cette étude consiste à évaluer, pendant au moins six mois, l’efficacité et la tolérance de la prise en charge actuelle des patients hémophiles B (traitement substitutif de facteur IX en prophylaxie).
Lire la suiteYposkesi, la CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization), spécialisée dans la production de vecteurs viraux (virus adéno-associés – AAVs – et lentiviraux) pour les sociétés biopharmaceutiques qui développent des médicaments de thérapie génique, a annoncé le recrutement du Dr. Fraser Wright au poste de conseiller senior.
Lire la suiteLysogene, société biopharmaceutique pionnière spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce son intégration à compter du 15 juin 2018 après clôture des marchés dans trois nouveaux indices de la famille CAC : CAC® Small, CAC® Mid & Small et CAC® All-Tradable.
Lire la suiteLe groupe pharmaceutique Pfizer vient d’annoncer le lancement d’une étude clinique de phase 1b afin d’évaluer son candidat de thérapie génique (mini-dystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne).
Lire la suiteAbeona Therapeutics, une biotech américaine, a annoncé que le comité des médicaments orphelins de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation « médicament orphelin » à son programme de thérapie génique ABO-202 pour le traitement des sujets atteints de céroïde-lipofuscinose neuronale, appelée aussi maladie de Batten, une maladie mortelle de stockage lysosomal qui affecte principalement le système nerveux chez l’enfant.
Lire la suiteGénéthon et AveXis, une société de biotechnologies spécialisée dans le développement clinique de thérapies géniques pour des maladies génétiques neurologiques rares et potentiellement mortelles, ont annoncé avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA).
Lire la suiteLysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que le Comité Pédiatrique (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif concernant le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) soumis pour son principal produit candidat, LYS-SAF302, chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).
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