Une thérapie génique prometteuse dans une maladie neurodégénérative rare
Une équipe de chercheurs de l’Inserm a démontré chez la souris, l’efficacité d’une thérapie génique sur l’atteinte cardiaque associée à l’ataxie de Friedreich, une maladie neurodégénérative rare héréditaire. Leurs résultats ont été publiés le 6 avril 2014 dans Nature Medicine. Trois des auteurs ont créé AAVLife, une entreprise française dédiée à la thérapie génique, pour entreprendre les essais chez l’homme.
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