Alnylam / Sanofi Genzyme : résultats positifs de phase 2 avec le Fitusiran

Alnylam, la société de pointe développant des agents thérapeutiques basés sur l’ARN interférent (ARNi), et Sanofi Genzyme viennent d’annoncer des résultats positifs pour la phase 2 en cours de l’étude de prolongation ouverte avec le Fitusiran, agent thérapeutique expérimental basé sur l’ARNi, auprès de patients atteints d’hémophilie A et B avec ou sans inhibiteurs (N=33).

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Chugai : les données de phase III sur l’anticorps bispécifique emicizumab publiées en ligne dans le NEJM

Chugai a annoncé aujourd’hui que les données de l’étude HAVEN 1 avaient été publiées dans la version en ligne de la revue The New England Journal of Medicine (NEJM). Cette étude mondiale de phase III a examiné l’anticorps bispécifique emicizumab de Chugai chez des adultes et des adolescents de 12 ans ou plus, souffrant d’hémophilie A avec inhibiteurs.

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Chugai : l’emicizumab démontre des bienfaits prolongés chez les patients atteints d’hémophilie A

Chugai, la filiale japonaise du groupe Roche, a annoncé que les toutes dernières données issues d’une étude japonaise en cours de phase I/II (ACE002JP) portant sur l’emicizumab avaient été présentées lors du Congrès mondial 2016 de la Fédération mondiale de l’hémophilie, organisé à Orlando, en Floride, aux États-Unis.

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Sanofi : Genzyme va exercer son option sur l’ALN-AT3 dans le traitement de l’hémophilie

Sanofi a annoncé jeudi que sa filiale Genzyme a choisi d’exercer son option en vue du développement et de la commercialisation potentielle future, hors Amérique du Nord et Europe occidentale, du produit expérimental ALN-AT3 de son partenaire américain Alnylam dans le traitement de l’hémophilie.

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Hémophilie A: statut de percée thérapeutique de la FDA pour un médicament expérimental de Roche

Le groupe Roche vient d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé le statut de percée thérapeutique (breakthrough therapy designation) à l’ACE910 (RG6013, RO5534262) pour le traitement préventif des personnes de 12 ans ou plus atteintes d’hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII.

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Hémophilie B : CSL Behring soumet à la FDA une demande d’AMM pour le rIX-FP

CSL Behring a annoncé le 16 décembre dernier le dépôt d’une demande de licence de produit biologique (BLA) auprès de la FDA (United States Food and Drug Administration) en vue d’obtenir une autorisation de commercialisation (AMM) pour son facteur IX de coagulation recombinant associé à une protéine de fusion recombinante (rIX-FP).

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Hémophilie: objectif de recrutement atteint pour l’essai PerSept 1 du LFB

Le groupe LFB vient d’annoncer la réalisation de l’objectif de recrutement de patients pour PERSEPT 1 (Program for the Evaluation of Recombinant Factor Seven Efficacy by Prospective Clinical Trials), un essai clinique multinational de phase 3 portant sur LR769, une nouvelle forme de recombinant du facteur VIIa humain, chez les patients adolescents et adultes atteints d’hémophilie A ou B congénitale en présence d’inhibiteurs.

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Bayer HealthCare et Dimension Therapeutics collaborent sur une nouvelle thérapie génique dans l’hémophilie A

Bayer HealthCare et Dimension Therapeutics, une société spécialisée dans la thérapie génique pour les maladies rares, ont annoncé récemment leur collaboration pour le développement et la commercialisation d’un nouveau traitement de thérapie génique à base d’un vecteur adénovirus (AAV) pour le traitement de l’hémophilie A.

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Hémophilie : avis favorable de l’EMA pour Nuwiq® d’Octapharma

La société suisse Octapharma a confirmé que l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a rendu un avis positif pour le facteur VIII de coagulation humain recombinant dérivé d’une lignée cellulaire humaine (Nuwiq®), et recommande l’octroi d’une autorisation de commercialisation de ce médicament pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients pédiatriques et adultes atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII de la coagulation).

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Hémophilie : premier patient traité avec LR769 du LFB dans un essai de phase 3

Le groupe LFB vient d’annoncer, par l’entremise de sa filiale américaine, qu’un premier patient a démarré un traitement avec LR769 dans le cadre d’un essai clinique de phase 3 de cette nouvelle forme recombinante du facteur VIIa humain sur des patients atteints d’hémophilie A ou B congénitale avec inhibiteurs.

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La Journée mondiale de l’hémophilie se déroule le 17 avril 2014

La Journée mondiale de l’hémophilie se déroule le jeudi 17 avril 2014. L’occasion pour l’Association française des hémophiles (AFH) de faire découvrir et redécouvrir aux patients et à leur entourage, au grand public et aux médias les actualités liées aux troubles de l’hémostase à travers des actions régionales.

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Hémophilie : CSL Behring Don annonce un don de médicaments pour les pays en développement

A l’occasion de la Journée Mondiale de l’Hémophilie du 17 avril, CSL Behring, a annoncé la poursuite de son engagement envers la communauté mondiale des troubles de la coagulation avec un don de facteurs de coagulation à la Fédération Mondiale de l’Hémophilie (FMH).

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