L'Info Industrie & Politique de Santé
Une enquête OpinionWay/Fondation Groupama*, dévoilée à quelques jours de la journée internationale des maladies rares, souligne la connaissance très approximative qu’ont les français des maladies rares. En effet, 93% des Français ont déjà entendu parler des maladies rares mais 70% ne savent pas précisément à quoi cela correspond et 6% n’en ont jamais entendu parler.
Lire la suiteL’AFM-Téléthon et le fonds SPI, géré par Bpifrance dans le cadre du Programme d’Investissement d’Avenir, ont annoncé la création de la plateforme YposKesi, le premier acteur industriel pharmaceutique français dédié à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire pour les maladies rares.
Lire la suiteL’ANSM vient de faire le point sur les avis et recommandations de juin 2016 émis par le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le COMP a rendu au cours de cette session 22 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.
Lire la suiteShire, le groupe pharmaceutique basé à Dublin, a finalisé la semaine dernière son rapprochement avec l’américain Baxalta. Cette opération, d’un montant de 32 milliards de dollars et annoncée début 2016, crée un spécialiste mondial des maladies rares qui devrait générer plus de 20 milliards USD de chiffre d’affaires annuel d’ici à 2020.
Lire la suiteL’ANSM revient sur la dernière réunion du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments du 19 au 21 janvier 2016 à Londres. Le COMP a rendu au cours de cette session 14 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.
Lire la suiteLe groupe LFB a annoncé l’obtention de 3 premières autorisations de mise sur le marché de son fibrinogène humain en Europe : en Allemagne, au Danemark et en Hongrie dans le cadre d’une procédure décentralisée d’enregistrement. Ainsi, 13 autres autorisations de mise sur le marché sont attendues dans les prochains mois en Europe.
Lire la suiteAlexion Pharmaceuticals a annoncé lundi l’autorisation par la Commission Européenne de Kanuma® comme traitement enzymatique substitutif à long terme des patients de tous âges atteints de déficit en lipase acide lysosomale (LAL-d) et de Strensiq® comme traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie.
Lire la suiteSanofi et sa filiale Genzyme ont annoncé aujourd’hui la conclusion d’un accord définitif avec AstraZeneca pour acquérir Caprelsa™ (vandétanib), une thérapie pour maladies rares indiquée dans le traitement du carcinome médullaire thyroïdien agressif et symptomatique chez les patients avec une maladie localement avancée non opérable ou métastatique.
Lire la suiteInitiée en 2008 et coordonnée par EURORDIS, l’Organisation européenne des associations de maladies rares, la Journée Internationale des Maladies Rares vise ainsi à sensibiliser le public et les politiques aux problématiques liées aux maladies rares.
Lire la suiteLe Fonds Biothérapies innovantes et Maladies rares, géré par Bpifrance dans le cadre du Programme d’investissements d’avenir (PIA), vient d’annoncer un investissement de 3 millions d’euros dans la société AAVLife. Cette opération qui complète une première levée de fonds (12 M$), réalisée en mai 2014, va permettre à la société de faire progresser la thérapie génique pour le traitement des cardiomyopathies liées à l’ataxie de Friedreich.
Lire la suiteAlexion, la société biopharmaceutique américaine, a annoncé aujourd’hui l’ouverture prochaine en France d’un nouveau centre de recherche et développement spécialisé dans la découverte de thérapies innovantes pour les patients atteints de maladies rares sévères.
Lire la suiteKurma Partners, société de gestion basée à Paris, a annoncé le premier investissement de son fonds Kurma Biofund II, dédié au financement de l’innovation et exposé significativement aux maladies rares, dans OxThera, aux côtés de Mayo Clinic, Idinvest Partners, et d’investisseurs historiques dont Healthcap et Stiftelsen Industrifonden, pour un montant de plus de 7,5 millions d’euros.
Lire la suiteBpifrance, filiale de la Caisse des Dépôts et de l’Etat, a annoncé un investissement de 3 millions d’euros via son Fonds Biothérapies innovantes des maladies rares dans la biotech GenSight Biologics. Un soutien qui vise à favoriser le développement d’innovations thérapeutiques contre les pathologies sévères de l’œil.
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