AFM-Téléthon : le Pr Odile Boespflug-Tanguy, nouvelle présidente du Conseil Scientifique

Le Pr Odile Boespflug-Tanguy, neuropédiatre, généticienne et chercheuse (hôpital Robert Debré / Inserm-Université Paris Diderot), vient de prendre la présidence du Conseil Scientifique de l’AFM-Téléthon. Elle succède au Dr Naomi Taylor qui occupait cette fonction depuis 2010.

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Création d’une plateforme industrielle financée par l’AFM-Téléthon et Bpifrance

L’AFM-Téléthon et le fonds d’investissement « SPI – Sociétés de Projets Industriels », géré par Bpifrance dans le cadre du Programme d’Investissements d’Avenir, s’associent dans l’objectif de créer le plus grand centre européen de développement et de production de thérapies géniques et cellulaires, avec une surface projetée de 13.000 m² dès 2019.

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Généthon, lauréat du concours mondial de l’innovation 2030

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui vient récompenser son expertise et son leadership dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique.

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Inauguration du Centre de Recherche Clinique et Translationnelle (CRCT) sud-francilien

Inauguration du Centre de Recherche Clinique et Translationnelle (CRCT) sud-francilienBâti au cœur de Genopole et à proximité du Centre Hospitalier Sud Francilien (CHSF), le Centre de Recherche Clinique et Translationnelle (CRCT) sud-francilien, dont la première pierre avait été posée le 12 septembre 2013, a été inauguré mardi 3 mars 2015. Conçu comme « un hôtel à projets », le CRCT est destiné à accueillir des projets ponctuels de recherche translationnelle.

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AMM conditionnelle pour l’Ataluren dans la myopathie de Duchenne

L’AFM-Téléthon a annoncé que l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu ce jour un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de l’Ataluren (Translarna™), produit développé par PTC Therapeutics pour les malades atteints de myopathie de Duchenne concernés par une mutation génétique de type codon « STOP ».

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Trophos : les résultats de son étude pivot de phase II/III de l’olesoxime présentés au congrès de l’AAN

Trophos et l’AFM-Téléthon ont annoncé mardi la présentation des résultats de l’étude clinique pivot de son produit phare, l’olesoxime, dans l’amyotrophie spinale (AS) lors du 66e congrès de l’Académie Américaine de Neurologie (AAN) qui se tient du 26 avril au 3 mai 2014 à Philadelphie aux Etats-Unis.

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Généthon et Esteve vont collaborer sur une thérapie génique pour le syndrome de Sanfilippo

Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, et Esteve, une société pharmaceutique espagnole , ont annoncé un accord pour la fabrication d’une thérapie génique expérimentale pour le traitement de syndrome de Sanfilippo A par AAV9-h sulfamidase, selon les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).

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Généthon devient le 1er laboratoire pharmaceutique à but non lucratif

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM). Son centre de production, Généthon BioProd, est ainsi autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante. Une première pour un laboratoire créé par une association de malades et financé grâce à la générosité publique, et une nouvelle étape dans l’émergence de traitements innovants pour les maladies rares.

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Téléthon 2011: une collecte finale qui atteint 94 millions d’euros

La collecte finale du 25ème Téléthon reçus par l’Association Française contre les Myopathies (AFM) est en hausse de 4% par rapport à 2010 et atteint 94 091 902 euros. Pour Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon « une nouvelle ère commence maintenant. Celle de la mise au point des traitements ».

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Thérapie génique : résultats encourageants pour la gamma-sarcoglycanopathie

Les résultats de l’essai de thérapie génique de phase I pour la gamma-sarcoglycanopathie, une maladie neuromusculaire rare, viennent d’être publiés dans la revue Brain, le 11 janvier 2012. Débuté en décembre 2006, cet essai, dont le promoteur est Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été mené à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière (AP-HP) au sein de l’Institut de Myologie et du service de médecine interne par les Pr Serge Herson et Olivier Benveniste, investigateurs principaux.

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