L'Info Industrie & Politique de Santé
Genkyotex, société biopharmaceutique leader des thérapies NOX, annonce aujourd’hui que son principal candidat médicament, le setanaxib, a obtenu la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP).
Lire la suiteSparingVision, une société de biotechnologie spécialisée dans la recherche et le développement de thérapies innovantes pour le traitement des maladies dégénératives héréditaires de la rétine telles que la rétinite pigmentaire, a annoncé la décision de la Commission européenne d’accorder au candidat médicament SPVN06 le statut de « médicament orphelin » pour le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires.
Lire la suiteAdvicenne, société pharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de traitements innovants pour maladies orphelines rénales, a annoncé avoir reçu, de la part de l’Agence européenne des médicaments (EMA), une opinion positive pour la désignation de médicament orphelin pour son candidat médicament ADV7103 dans le traitement de la cystinurie en Europe.
Lire la suiteMinoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies orphelines du système nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui que son principal candidat médicament, le leriglitazone (MIN-102), a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Commission Européenne pour le traitement de l’ataxie de Friedreich.
Lire la suiteMinoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies orphelines du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui que son principal candidat médicament, le leriglitazone (MIN-102) a reçu la désignation de médicament orphelin dans l’ataxie de Friedreich de la part de la FDA (Food and Drug Administration) américaine.
Lire la suiteLa société pharmaceutique allemande AudioCure Pharma a annoncé dans un communiqué que sa molécule phare AC102 vient de recevoir la désignation de médicament orphelin de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la surdité subite neurosensorielle (SSNS), une maladie rare et chroniquement invalidante.
Lire la suiteGenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que le premier sujet de l’étude clinique de Phase I/II, PIONEER, de GS030 a été traité au Moorfields Eye Hospital, Londres, Royaume-Uni.
Lire la suiteOBI Pharma, société biopharmaceutique de Taïwan, vient d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à OBI-3424 pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL). OBI-3424 est un agent thérapeutique innovant destiné au traitement du cancer par alkylation de l’ADN et ciblant les cancers surexprimant l’aldo-céto-réductase 1C3 (AKR1C3).
Lire la suiteNicox et Fera Pharmaceuticals ont annoncé avoir amendé le contrat signé en 2015 qui allouait à Fera les droits exclusifs pour le développement et la commercialisation du naproxcinod sur le marché américain. Le développement du naproxcinod ciblera désormais une maladie rare non divulguée, pour laquelle Fera prévoit de demander la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation) auprès de la Food and Drug Administration (FDA).
Lire la suiteMedsenic, jeune entreprise française biopharmaceutique, a récemment obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis pour son utilisation du trioxyde d’arsenic (As2O3) pour traiter la Maladie du Greffon contre l’Hôte (GvHD).
Lire la suiteHybrigenics, société biopharmaceutique focalisée dans la recherche et le développement de nouveaux médicaments contre le cancer, a annoncé la fin du recrutement de l’étude clinique internationale de Phase II de l’inécalcitol dans la Leucémie Myéloïde Aiguë (LMA).
Lire la suiteAdvicenne, spécialiste du développement de produits thérapeutiques adaptés à l’enfant et à l’adulte pour le traitement de maladies orphelines néphrologiques et neurologiques, a annoncé les résultats préliminaires de l’étude d’extension de phase III (B22CS) avec ADV7103 dans l’Acidose Tubulaire Rénale distale (ATRd). Cette étude clinique, réalisée en ouvert, confirme l’efficacité et la sécurité d’emploi d’ADV7103 après 24 mois de traitement.
Lire la suitePharnext, société biopharmaceutique pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovants basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle, a annoncé la mise à jour de son programme clinique de Phase 3 (études PLEO-CMT et PLEO-CMT-FU) visant à évaluer le candidat PXT3003 dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) chez l’adulte. Les premiers résultats de l’étude PLEO-CMT sont désormais attendus d’ici le mois d’octobre 2018.
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