L'Info Industrie & Politique de Santé
Biophytis, la société de biotechnologie spécialisée dans le développement de candidats médicaments pour lutter contre les maladies dégénératives liées à l’âge, a annoncé que la FDA (Food and Drug Administration) a accordé le statut de Médicament Orphelin à son candidat médicament Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).
Lire la suiteAbeona Therapeutics, une biotech américaine, a annoncé que le comité des médicaments orphelins de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation « médicament orphelin » à son programme de thérapie génique ABO-202 pour le traitement des sujets atteints de céroïde-lipofuscinose neuronale, appelée aussi maladie de Batten, une maladie mortelle de stockage lysosomal qui affecte principalement le système nerveux chez l’enfant.
Lire la suiteBiophytis vient d’annoncer le dépôt d’une demande de désignation de médicament orphelin auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et présente MYODA, le nouveau programme de développement clinique de Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).
Lire la suiteGeNeuro, société biopharmaceutique suisse qui développe de nouveaux traitements contre les maladies neurologiques et auto-immunes, a annoncé que GNbAC1 a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis pour le traitement de la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC), une maladie auto-immune neurologique rare du système nerveux périphérique.
Lire la suiteGamaMabs Pharma, société de biotechnologie française spécialisée dans le développement d’anticorps thérapeutiques optimisés ciblant le récepteur humain anti-Müller II (AMHR2) pour le traitement du cancer, a annoncé que GM102, son produit le plus avancé, a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) américaine.
Lire la suiteCrossject, « specialty pharma » qui développe un portefeuille de médicaments combinés innovants dédiés aux situations d’urgence, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) vient d’accorder le statut de médicament orphelin pour ZENEO® Midazolam dans l’indication « treatment of status epilepticus », c’est-à-dire état de mal épileptique (crise d’épilepsie qui dure plus de 5 minutes).
Lire la suiteTiGenix, société biopharmaceutique belge, a annoncé aujourd’hui que l’Agence Américaine des Aliments et des Médicaments (Food and Drug Administration, FDA) a accordé l’appellation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) au Cx601 pour le traitement des patients atteints de la maladie de Crohn et souffrant de fistules.
Lire la suiteVivet Therapeutics, société de biotechnologie basée à Paris et spécialisée dans la thérapie génique, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) et la Commission européenne (CE) ont toutes deux accordé la désignation de médicament orphelin pour son produit phare, le VTX-801, destiné au traitement de la maladie de Wilson, une condition chronique incapacitante et mortelle en cas de non traitement.
Lire la suiteInventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, a annoncé aujourd’hui que l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu un avis favorable pour la désignation d’odiparcil (anciennement IVA336) comme médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI.
Lire la suiteSensorion, la société de biotechnologie basée à Montpellier et spécialisée dans le traitement des maladies de l’oreille interne, a annoncé l’attribution par la Food and Drug Administration (FDA) américaine de la désignation de Médicament orphelin pour SENS-401, molécule en cours de développement dans le traitement des troubles de l’audition, dans la prévention de l’ototoxicité induite par le platine en pédiatrie.
Lire la suiteInventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, a annoncé que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a rendu un avis favorable pour la désignation d’odiparcil (anciennement IVA336) comme médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI.
Lire la suiteAlzProtect, la biotech Lilloise engagée dans le développement de médicaments pour le traitement des maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd’hui la décision de l’Agence américaine FDA d’accorder le statut de médicament orphelin à l’AZP2006 pour le traitement de la maladie de Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP).
Lire la suiteStrekin, une entreprise biopharmaceutique suisse, vient d’annoncer que l’Agence européenne des médicaments (AEM) a octroyé le statut de médicament orphelin pour l’emploi du STR001 pour traiter la surdité neurosensorielle soudaine, une perte brutale de l’ouïe provoquée par des dégâts des cellules ciliées de détection du son de l’oreille interne.
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